Tagarchief: DNA-scanning

Onderzoek opnieuw vormgegeven, Eric Topol H 10

Ik heb het boek ‘the Creative Destruction of Medicine’ uit. Alhoewel ik het niet met alles eens ben, heeft het me steeds geboeid. Vorige week was ik op een bijeenkomst bij ZonMw  van het ‘Netwerk Bruikbaar Onderzoek voor Beleid en Praktijk’. Ik moest steeds aan dit hoofdstuk uit zijn boek denken. Hij beschrijft een nieuwe vorm van onderzoek doen, deels ingrijpend op de thema’s van de bijeenkomst: Waarom zijn RCT’s nog de gouden standaard? Zijn er betere manieren om meer ‘fuzzy data’ ook te kunnen gebruiken? Kun je de opzet onderweg aanpassen? Hoe integreer je dit met alles wat we inmiddels ook weten over implementeren en onderzoek?

Topol heeft onder andere het grote genoom project geleid en vertelt over farmacogenetica alsof het een nieuw panacee is. Het doet me denken aan de tijd dat we van racemische mengsels naar isomeren gingen bij diverse medicijnen: Wél de werking, níet de bijwerkingen. Ik vergeef het hem. Het boek bevat veel mooie informatie.

In dit hoofdstuk vertelt hij dat onderzoek en farmaceutische bedrijfsvoering opnieuw vormgegeven moeten worden. Door nieuwe technologie én de kennis die we inmiddels hebben over het menselijk genoom gaat alles veranderen. Zo was het Vioxx drama heel anders gelopen als het gebruik van genetische profielen al gemeengoed was geweest. De weg van ontdekking van een geneesmiddel tot bewezen effectiviteit verandert. Volgens Topol zijn er drie belangrijke mechanismen die hier een grote rol bij gaan spelen:

  • Wikigeneeskunde (wikimedicine)
  • Gegarandeerd succesmodel voor klinisch onderzoek (guaranteed-to-succeed model of clinical development)
  • Innovatieve marketing, Social Media en PMS (innovative digital marketing & tracking of new products)

Wat is Wikigeneeskunde?

Wikigeneeskunde volgens Eric Topol is meer dan een site waar iedereen iets aan bij kan dragen. Wikigeneeskunde gaat over een nieuwere intensievere vorm van samenwerking, delen en netwerken zoals nooit eerder is gebeurd in de farmacie en gezondheidswetenschappen. Bedrijven, universiteiten, overheid, publiek en andere organisaties zullen door internet transparant en integer samenwerken. Dit soort samenwerking en delen op grote schaal is al op verschillende plekken aan de gang. Zie zijn boek voor voorbeelden.

Wat is dat Gegarandeerd Succesmodel voor Klinisch Onderzoek?

Topol bejubelt de meer doelgerichte farmacotherapie die mogelijk wordt door farmacogenetica. Hij geeft veel voorbeelden waar dit soort ‘drug-targeting’ de behandeling sterk verbetert. Bijvoorbeeld bij hepatitis C en bij veel soorten van kanker. Ook klinisch onderzoek kan veel gerichter worden ingezet door optimaal gebruik van farmacogenetica. Maar dit succesmodel gaat niet alleen over de mogelijkheden van farmacogenetica. Door patiënten veel individueler te volgen en heel veel meer data te verzamelen gedurende het onderzoek, kan zowel de behandeling als het onderzoek beter uitgevoerd worden. In het boek staan voorbeelden hiervan bij onderzoek naar hypertensie en diabetes. De relatie tussen surrogaat-eindpunten en echte eindpunten zou zo ook beter onderzocht kunnen worden. Onder andere door real-time continu het glucose gehalte en/of de bloeddruk te monitoren. Draadloze sensoren maken het mogelijk om therapie op afstand te titreren.

Voorwaardelijke markttoelating is ook een onderdeel van dit succesmodel. Deze intensieve monitoring is de beste manier om ernstige en zeer zeldzame bijwerkingen zo snel mogelijk op te sporen. Idealiter integreert dergelijk onderzoek genetische informatie, therapietrouw en heel veel bekende klinische parameters. Het Vioxx drama had een ander beloop gekregen als deze technologie beschikbaar was geweest.

DNA profielen beïnvloeden niet alleen het effect van een geneesmiddel, maar ook de bijwerkingen die patiënten kunnen krijgen. Zo kunnen we subgroepen definiëren die baat zullen hebben van een bepaalde therapie. Dezelfde opzet kan ook gebruikt worden bij onderzoek naar vaccins en hulpmiddelen waardoor we hier ook onnodige kosten en bijwerkingen kunnen besparen, volgens Topol.

Innovatieve marketing, Social Media en PMS ?

De mogelijkheden van ‘social media’ voor farmaceutische bedrijven zijn zo divers en nieuw dat de regulerende instanties dit maar nauwelijks kunnen bijhouden. Door internet is veel gerichtere marketing mogelijk. Onder andere door internet platforms te gebruiken of zelfs op te zetten. Er zijn fora voor patiënten, artsen, paramedici, onderzoekers et cetera. Op een platform is reclame en feedback geïntegreerd. In plaats van medische opinieleiders zijn netwerken de grootste beïnvloeders aan het worden. Deze netwerken zijn niet alleen geschikt om informatie te verspreiden, ze zijn ook heel geschikt om informatie over effectiviteit en bijwerkingen te verzamelen en zo klinisch onderzoek (en PMS) te ondersteunen. Maar daar is misschien wel nieuwe methodologie voor nodig. . .

Het is al begonnen

Eén voorbeeld van deze nieuwe manier van onderzoek doen is bij mensen met taaislijmziekte (CF). Een subgroep van 3 à 4% van deze patiënten heeft een bepaalde genmutatie (CFTR G551D) die sinds 2011 aangepakt kan worden met een nieuw medicijn. Door de zeer gerichte aanpak in het onderzoek hoefden slecht 161 patiënten te worden behandeld om snel (voorwaardelijke) markttoelating te krijgen.

Deze ontwikkelingen zullen ook nieuwe ethische vragen opleveren. Moet een effectief medicijn bij kanker echt nog met een placebo worden vergeleken? Kun je mensen behandelen zonder hun genetische profielen te kennen?

Dit zijn kleine voorbeelden om aan te geven dat de dingen moeten en zullen veranderen. De oude regels zullen op een creatieve manier moeten worden omgebouwd (vandaar de titel van zijn boek).

Het nieuwe wetenschappelijke onderzoek volgens het gegarandeerde succesmodel geeft een grote impuls aan geïndividualiseerde wetenschap. Door relevante digitale informatie krijgt iedereen een persoonlijke behandeling in plaats van een gemiddelde behandeling. Nu hebben we de gereedschappen om dit te doen en meer doelgericht dan ooit te behandelen.

Advertenties

Creative Destruction of Medicine

Ik ben een ontzettend interessant boek aan het lezen van Eric Topol. Hij is een cardioloog die een paar jaar ouder is dan ik. Hij schrijft over hoe geneeskunde zich aan zal moeten passen aan een nieuwe wereld van computers, internet en overal om ons heen registraties door camera’s, vernuftige meetapparaten en en nano-sensoren.

Alles zal anders worden en hij beschrijft dat met een prachtige open houding, leergierig, enthousiast, maar ook met het reflectieve vermogen van iemand die al lang in het vak zit. Hij gaf dan ook leiding aan het genoom project en weet veel van beleid.

Ik wil er een recensie over schrijven (of meerdere) maar ik heb het nog niet uit. Hier alvast een stukje uit het begin.

De technologische ontwikkelingen zijn in een stroomversnelling gekomen sinds de smartphone, cloud-computing en nanotechnologie omdat:

Door de smartphone ontstond er ‘hyperconnectivity’, alles en iedereen is via internet verbonden zonder grote apparaten.

Door cloudcomputing kan iedereen stukjes rekencapaciteit huren wanneer en waar maar nodig. Alle rekencapaciteit die je nodig hebt om iets met je genenprofiel te doen kunnen tijdelijk in de cloud huren.

Tenslotte wordt er meer dan ooit geregistreerd. Iedere (smart)phone heeft een camera. Daarnaast zijn er veel handzame apparaten om bloedwaarden te bepalen. Deze uitkomsten zijn dan via een app beschikbaar voor directe feedback voor de gebruiker, maar tegelijk kunnen ze ook bijdragen aan wetenschappelijk onderzoek. In de nabije toekomst zullen nano-sensoren in je bloed met je smartphone kunnen communiceren en helpen vroeg ingrijpen bij medische problemen.

Dit is even een losse eerste impressie. Ik zou hier graag over kletsen met mensen die het boek ook gelezen hebben.

PM mijn blog Stap voor Stap is verhuisd naar een eigen WP-hosting 😉